Kuvan tabl. do sporz. roztw. doustnego (100 mg) - 30 szt.

Doustnie. Tylko lekarz z doświadczeniem w leczeniu PKU i niedoboru BH4 może prowadzić leczenie sapropteryną. W celu zapewnienia odpowiedniej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi oraz zapewnienia równowagi żywieniowej w trakcie przyjmowania leku należy przestrzegać diety ubogiej w fenyloalaninę oraz kontrolować przyjmowanie produktów białkowych. HPA spowodowana PKU lub niedoborem BH4 jest schorzeniem przewlekłym, jeżeli stwierdzona zostanie odpowiedź na leczenie, dlatego wskazane jest stosowanie leku w terapii długoterminowej. Lek występuje w postaci tabl. po 100 mg - dawka dobowa, obliczona na podstawie mc. pacjenta, powinna zostać zaokrąglona do najbliższej pełnej wielokrotności liczby 100. Np. obliczona dawka 401 do 450 mg powinna zostać zaokrąglona w dół do 400 mg, co odpowiada 4 tabletkom. Obliczona dawka równa 451 do 499 mg powinna zostać zaokrąglona w górę do 500 mg, co odpowiada 5 tabletkom. Fenyloketonuria (PKU). Dorośli i dzieci: początkowa dawka wynosi 10 mg/kg mc. raz na dobę. Zgodnie z oceną lekarską, stosowana dawka najczęściej mieści się w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg mc. na dobę, umożliwiając osiągnięcie i utrzymanie odpowiednich stężeń fenyloalaniny we krwi. Niedobór tetrahydrobiopteryny (BH4). Dorośli i dzieci: początkowa dawka wynosi 2 mg do 5 mg/kg mc., całkowita dawka dobowa. Dawkę można zwiększać do całkowitej dawki 20 mg/kg mc. na dobę. Dostosowanie dawki. Leczenie sapropteryną może zmniejszyć stężenie fenyloalaniny we krwi poniżej pożądanego poziomu terapeutycznego. Aby uzyskać i utrzymać stężenie fenyloalaniny we krwi mieszczące się w pożądanym zakresie terapeutycznym, konieczne może być dostosowanie dawki leku lub zmiana podaży fenyloalaniny w diecie. Należy oznaczać stężenie fenyloalaniny i tyrozyny we krwi, szczególnie u dzieci i młodzieży, po upływie tygodnia do 2 tygodni po każdej zmianie dawkowania, a później często monitorować pod nadzorem lekarza prowadzącego. W razie stwierdzenia nieodpowiedniej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi podczas stosowania leku, przed rozważeniem zmiany dawki sapropteryny należy sprawdzić, czy pacjent przestrzega schematu leczenia i diety. Leczenie można przerywać wyłącznie pod nadzorem lekarza. Może być wymagane częstsze monitorowanie, jako że stężenie fenyloalaniny we krwi może wzrosnąć. Może też być konieczna zmiana diety, aby utrzymać stężenie fenyloalaniny we krwi mieszczące się w pożądanym zakresie terapeutycznym. Ocena reakcji na leczenie. Podstawowe znaczenie ma rozpoczęcie leczenia tak wcześnie jak to tylko możliwe, w celu uniknięcia występowania nieodwracalnych objawów klinicznych, spowodowanych zaburzeniami neurologicznymi u dzieci oraz zaburzeń poznawczych i innych zaburzeń psychiatrycznych u pacjentów dorosłych, wywołanych utrzymującymi się zwiększonymi stężeniami fenyloalaniny we krwi. Reakcja na lek określana jest na podstawie stopnia zmniejszenia stężenia fenyloalaniny we krwi. Stężenie fenyloalaniny należy oznaczyć przed podaniem leku i po upływie 1 tyg. jego stosowania w zalecanej dawce początkowej. Jeżeli zostanie stwierdzone niezadowalające tempo zmniejszania stężenia fenyloalaniny we krwi, wówczas dawkę leku można zwiększać w odstępach tygodniowych do 20 mg/kg mc. na dobę, prowadząc cotygodniową kontrolę stężenia fenyloalaniny we krwi przez 1 miesiąc. W tym czasie podaż fenyloalaniny w diecie powinna być utrzymywana na stałym poziomie. Zadowalającą reakcję na leczenie określa się, jako ≥30 procentowe zmniejszenie stężenia fenyloalaniny we krwi lub osiągnięcie terapeutycznego stężenia fenyloalaniny we krwi, określonego indywidualnie dla poszczególnego pacjenta przez lekarza prowadzącego leczenie. Pacjenci, u których nie uda się osiągnąć tak określonej reakcji na leczenie podczas zalecanego jednego miesiąca okresu testowego, powinni zostać uznani za niereagujących na leczenie i tacy pacjenci nie powinni być leczeni sapropteryną i należy zaprzestać jego podawania. Jeżeli potwierdzona zostanie dobra reakcja na leczenie sapropteryną, wówczas dawkę można dostosowywać indywidualnie w przedziale od 5 mg do 20 mg/kg mc. na dobę, odpowiednio do stopnia reakcji na zastosowane leczenie. Zaleca się przeprowadzanie oceny stężenia fenyloalaniny i tyrozyny we krwi w 1. lub 2. tygodniu po każdej zmianie dawkowania, i następnie częstą kontrolę po zmianie dawki pod kierunkiem lekarza prowadzącego. Pacjenci leczeni sapropteryną muszą stale przestrzegać ścisłej diety, ubogiej w fenyloalaninę i podlegać regularnej kontroli klinicznej (jak. kontrola stężenia fenyloalaniny i tyrozyny we krwi, podaży składników odżywczych i ocena rozwoju psychomotorycznego). Szczególne grupy pacjentów. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku u pacjentów w wieku ponad 65 lat. Należy zachować ostrożność przepisując lek pacjentom w podeszłym wieku. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku u pacjentów z niewydolnością wątroby i nerek. Należy zachować ostrożność przepisując lek pacjentom z takimi zaburzeniami. Dawkowanie jest takie samo u dorosłych, dzieci i młodzieży. Sposób podania. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, tabletki powinny być podawane razem z posiłkiem. W przypadku pacjentów z PKU, lek powinien być podawany w pojedynczej dawce dobowej i każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowitą dawkę dobową należy podzielić na 2 lub 3 podania rozłożone w ciągu doby. Pacjentów należy przestrzec, aby nie połykali kapsułki ze środkiem pochłaniającym wilgoć, znajdującej się w butelce. Przepisaną liczbę tabletek należy umieścić w szklance lub filiżance z wodą i mieszać do rozpuszczenia. Zanim tabletki rozpuszczą się może upłynąć kilka minut. Aby skrócić czas rozpuszczania tabletek, można je przedtem rozkruszyć. W otrzymanym roztworze mogą być widoczne drobne cząsteczki, ale nie mają one jakiegokolwiek wpływu na skuteczność działania leku. Roztwór należy wypić w czasie od 15 do 20 min od momentu przygotowania. Pacjenci o mc. powyżej 20 kg. Zalecaną liczbę tabletek należy umieścić w szklance lub filiżance ze 120 do 240 ml wody i mieszać do rozpuszczenia. Dzieci o mc. do 20 kg. Urządzenia pomiarowe niezbędne do dawkowania u dzieci o mc. do 20 kg (tj. miarka z podziałką 20 ml, 40 ml, 60 ml i 80 ml; strzykawki doustne o pojemności 10 ml i 20 ml z podziałką co 1 ml) nie są zawarte w opakowaniu preparatu. Urządzenia te są dostarczane do ośrodków wyspecjalizowanych w leczeniu wrodzonych wad metabolizmu u dzieci i młodzieży, gdzie są przekazywane opiekunom pacjentów. W zależności od dawki (w mg/kg mc./dobę) należy rozpuścić odpowiednią liczbę tabletek w odpowidniej ilości wody; tabele przedtawiające sposób przygotowania roztworu oraz jego dawkowanie znajdują się w ChPL. Objętość roztworu przeznaczoną do podania oblicza się wg zalecanej całkowitej dawki dobowej. Zalecaną liczbę tabletek dla dawki 2 mg/kg, 5 mg/kg, 10 mg/kg i 20 mg/kg mc. na dobę, należy umieścić w miarce (z odpowiednim oznakowaniem podziałki 20 ml, 40 ml, 60 ml i 80 ml) z taką ilością wody jak to przedstawiają tabele w ChPL i mieszać aż do rozpuszczenia. Jeżeli konieczne jest podanie tylko części uzyskanego roztworu, należy zastosować strzykawkę doustną, aby pobrać roztwór w ilości przeznaczonej do podania. Można go następnie przelać do innego naczynia, z którego będzie podawany. Małym dzieciom można podawać roztwór strzykawką doustną. W celu podania ilości ≤10 ml należy zastosować strzykawkę doustną o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości >10 ml - strzykawkę doustną o pojemności 20 ml.